Anvisa libera remédio experimental para influenciador com doença rara
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou, na última sexta-feira (4), a importação do medicamento experimental ALN-6457 para o influenciador e especialista em aviação L.S., diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob. A notícia foi comemorada pela família neste sábado (5). “O impossível está virando realidade”, celebrou M.S. nas redes sociais.
Medicamento em fase pré-clínica
O ALN-6457, desenvolvido pela farmacêutica Regeneron Pharmaceuticals, ainda está em fase pré-clínica de pesquisa, sem estudos formalmente iniciados em seres humanos para doenças priônicas. Diante desse cenário, L.S. deverá ser o primeiro paciente a receber a substância nesse contexto. A expectativa é que o medicamento chegue ao Brasil entre sete e nove dias após a autorização.
Tratamento será no Einstein
O tratamento será administrado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, que acompanha o paciente, conforme informações da Agência Brasil. A liberação ocorreu após o hospital apresentar o pedido de importação, uma vez que o medicamento não possui registro comercial nem representante no país. A Anvisa considerou o caráter excepcional do caso e a evolução rápida, letal e irreversível da doença de Creutzfeldt-Jakob.
O que é o uso compassivo
O acesso ao ALN-6457 foi possível por meio de um programa de uso compassivo da empresa responsável. Esse tipo de autorização é destinado a pacientes com doenças graves ou potencialmente fatais que não possuem alternativas terapêuticas satisfatórias. É importante destacar que o uso compassivo não significa que o medicamento esteja aprovado ou que haja comprovação de segurança e eficácia para o tratamento.
Esclarecimentos da família
M.S. voltou às redes sociais neste sábado para esclarecer que não houve privilégio no processo. “Não é algo que foi feito excepcionalmente para o Lito”, afirmou, explicando que pacientes em situação semelhante também podem solicitar o acesso compassivo, com análise caso a caso pela Anvisa. Ela relatou que reuniu documentos da farmacêutica, exames e informações médicas, envolvendo o hospital, a Anvisa, o Ministério da Saúde e contatos com a FDA, agência reguladora dos Estados Unidos.
Como o medicamento age
O ALN-6457 utiliza a tecnologia de interferência de RNA (RNAi) para reduzir a produção da proteína priônica no organismo. Nas doenças priônicas, uma forma anormal dessa proteína compromete progressivamente o cérebro. Os resultados disponíveis até o momento são pré-clínicos, com estudos em modelos animais que mostraram redução da proteína e retardamento da doença, mas não é possível prever o efeito no paciente.
A doença de Creutzfeldt-Jakob é rara, de progressão acelerada e sem tratamento que interrompa ou reverta definitivamente seu avanço. A chegada do medicamento será acompanhada de perto pela equipe médica e por pesquisadores que estudam doenças causadas por príons.
